ניסויים קליניים באפילפסיה: סוג ההתקף, ומה עושים כשהתרופות מפסיקות לעזור
בחיפוש ניסוי באפילפסיה חשובים סוג ההתקף, תסמונת אפילפסיה אם אובחנה, והתגובה לטיפול. סוג ההתקף מתאר איך ההתקף מתחיל ומה מאפיין אותו. תסמונת אפילפסיה היא דפוס אופייני של ממצאים קליניים וממצאי EEG, שקשור לעיתים קרובות לגיל שבו ההתקפים מתחילים ולעיתים גם לסיבה ידועה. הפרטים האלה עוזרים להבחין, למשל, בין מחקרים להתקפים מוקדיים לבין מחקרים לתסמונת דרבה או לנוקס-גסטו.
הפיצול המרכזי הוא בין התקפים מוקדיים (חלקיים) לבין התקפים כלליים. התקף מוקדי מתחיל באזור אחד במוח. התקף כללי מערב את שני צידי המוח מההתחלה. האבחון שונה, תרופות הקו הראשון שונות, וגם רשימות הניסויים נפרדות. דוח שכתוב בו רק "התקפים" או "אפילפסיה" לרוב לא מספיק כדי לשפוט התאמה.
כשליש מהאנשים עם אפילפסיה חיים עם אפילפסיה עמידה לתרופות. לפי הגדרת ILAE, מדובר במצב שבו שני משטרי טיפול בתרופות נוגדות-התקפים, שנבחרו כראוי, נסבלו ונוסו באופן מספק, בנפרד או בשילוב, לא הביאו להפסקה מתמשכת של ההתקפים. עצם הניסיון בשתי תרופות אינו מספיק לקביעה הזאת; הנוירולוג צריך להעריך איך ניתנו ומה הייתה התגובה. מחקרים רבים מגייסים אנשים עם אפילפסיה עמידה לתרופות, ויש גם ניסויים נפרדים לאבחנה חדשה ולתסמונות ילדים מוגדרות.
ניסוי קליני הוא אפשרות שכדאי להעלות עם הנוירולוג המטפל. הוא אינו עדיף אוטומטית על טיפול מאושר. השאלה השימושית היא אם מחקר מסוים מתאים לסוג ההתקף, לתסמונת, להיסטוריית התרופות, ולשאלה אם מכשירים, דיאטה או ניתוח כבר על השולחן.
אפילפסיה מוקדית וכללית אינן שקולות
סוג ההתקף ותסמונת האפילפסיה קובעים גם את הטיפול המקובל וגם אילו ניסויים מתאימים. רשומה שנכתבה לאפילפסיה מוקדית אינה אותה רשומה כמו לאפילפסיה כללית או לתמונה מעורבת שעדיין מסווגים.
באפילפסיה מוקדית (חלקית) ההתקפים מתחילים באזור מוגדר במוח. ניסויים רבים למבוגרים מציינים אפילפסיה מוקדית או התקפים מוקדיים בכותרת או ברשימת המחלות. הערכה לניתוח וחלק ממחקרי מכשירים שייכים בעיקר למחלה מוקדית כשההתקפים נשארים ממוקמים.
אפילפסיות כלליות כוללות תסמונות כמו אפילפסיית היעדרויות של הילדות ואפילפסיה מיוקלונית של גיל ההתבגרות. התקפים טוניים-קלוניים כלליים הם סוג התקף, לא שם של תסמונת. ניסוי עשוי לדרוש אפילפסיה כללית, תסמונת מסוימת או סוג התקף מסוים, ולכן התוויות האלה אינן שקולות. בחירת התרופות וקריטריוני ההתאמה עשויים להיות שונים מאלה של אפילפסיה מוקדית.
כשסוג ההתקף עדיין לא ידוע או מעורב, צריך לקרוא התאמה בזהירות. חלק מהפרוטוקולים מקבלים תווית רחבה של "אפילפסיה"; אחרים דורשים סיווג EEG או תיעוד תסמונת שעשוי לא להופיע ברשומה הציבורית.
מילון מונחי הניסויים הקליניים יכול לעזור במונחים כמו התאמה, שלב ניסוי וטיפול מקובל.
תסמונות ילדים עם מסלולי ניסוי משלהן
הורים ומטפלים מחפשים הרבה לפי שם התסמונת, לא רק לפי המילה אפילפסיה. שתי תסמונות בולטות ברשימות ניסויים בילדים:
אפילפסיה גנטית חמורה שמתחילה לרוב בינקות או בילדות המוקדמת. מחקרי תרופה ייעודיים רבים גייסו ילדים עם תסמונת דרבה, כולל המסלולים שהובילו לאישור פנפלורמין וקנבידיול במצבים מוגדרים. האישורים והזמינות משתנים לפי מדינה.