מונחים מרכזיים בניסויים קליניים
שלבי המחקר (פאזות) · Clinical Trial Phase
שלבי הבדיקה של תרופה: שלב 1 (בטיחות ומינון), שלב 2 (יעילות ראשונית ומינון בחולים), שלב 3 (השוואה לטיפול הסטנדרטי בקבוצות גדולות), ושלב 4 (מעקב ארוך טווח לאחר אישור).
מספר NCT · NCT Number
מספר זיהוי ייחודי המוקצה לכל ניסוי קליני (למשל: NCT01234567). הוא משמש כ"תעודת הזהות" של המחקר במאגרים העולמיים.
מגייס (סטטוס ניסוי) · Recruiting
הסטטוס המציין שניסוי קליני פתוח כרגע ומחפש משתתפים חדשים להצטרפות.
פרוטוקול · Protocol
התוכנית המפורטת שמתארת כיצד הניסוי הקליני יתנהל, כולל מינון הטיפול, לוח זמנים לביקורים, בדיקות ופרוצדורות. כשרופאים אומרים "הפרוטוקול", הם מתכוונים לתוכנית הזו.
יעדי המחקר · Primary & Secondary Endpoints
מה החוקרים מנסים להשיג בניסוי. יעד מרכזי יכול להיות למשל צמצום הגידול או עצירת המחלה, בעוד שיעדים משניים יכולים לבדוק את בטיחות התרופה או את השיפור באיכות החיים של המטופל.
חוקר ראשי · Principal Investigator (PI)
הרופא המוביל האחראי על ניהול ופיקוח הניסוי הקליני במרכז רפואי ספציפי.
יוזם המחקר · Sponsor
הגוף (חברת תרופות, בית חולים או ארגון) שיוזם, מנהל ומממן את הניסוי הקליני.
טיפול סטנדרטי · Standard of Care (SOC)
הטיפול המיטבי והמקובל כיום לאותה מחלה על ידי הקהילה הרפואית. בהרבה ניסויים קבוצת הביקורת מקבלת טיפול זה.
קו טיפול · Line of Therapy
הרבה ניסויים דורשים שהמטופל סיים "קו טיפול ראשון" או "שני". הכוונה היא למספר סוגי הטיפולים המרכזיים שהמטופל כבר קיבל לאותה מחלה, ונתון זה משפיע ישירות על הסיכוי להתקבל לניסוי.
סמנים ביולוגיים ומוטציות · Biomarkers & Mutations
מושגים כמו EGFR, BRCA, או ביטוי חלבונים. ניסויים מודרניים רבים דורשים פרופיל מולקולרי מסוים של הגידול. לכן חשוב שהמטופל יבקש מהרופא בדיקות ריצוף גנטי כדי למצוא ניסויים שמותאמים אישית לביולוגיה של המחלה שלו.
קריטריוני הכללה · Inclusion Criteria
הכללים שקובעים מי יכול להצטרף לניסוי. "קריטריוני הכללה" הם המאפיינים שחייבים להיות למטופל (כמו אבחנה ספציפית).
קריטריוני אי-הכללה · Exclusion Criteria
"קריטריוני אי-הכללה" הם הגורמים שפוסלים השתתפות (כמו טיפולים קודמים מסוימים או מצבים רפואיים אחרים) כדי לשמור על בטיחות המטופלים.
התאמה לניסוי · Eligibility
הסטטוס הכולל הקובע אם המטופל מתאים לפרוטוקול המחקר על סמך קריטריוני ההכללה וההחרגה.
הסכמה מדעת · Informed Consent
המסמך המפורט והתהליך שבו מסבירים למטופל את כל הסיכונים והסיכויים לפני שהוא חותם ומצטרף לניסוי. זה אינו חוזה כובל – המטופל רשאי לפרוש מהניסוי בכל שלב שירצה.
תקופת "שטיפה" (תקופת המתנה) · Washout Period
הזמן שחייב לעבור מסיום הטיפול הקודם של המטופל ועד שהוא יכול להתחיל את הטיפול הניסיוני, כדי לאפשר לגוף "להתנקות" מהתרופה הקודמת ולמנוע התנגשויות.
שלב הסינון (תקופת מיון) · Screening Phase
תקופה ראשונית של מספר שבועות מרגע הבעת העניין בניסוי, שבה המטופל עובר בדיקות דם, הדמיות ובדיקות רפואיות. המטרה היא לוודא בצורה בטוחה ויסודית התאמה מלאה לכל תנאי הניסוי לפני שמתחילים לקבל את הטיפול בפועל.
הקצאה אקראית · Randomization
התהליך שבו מחליטים לאיזו קבוצה בניסוי המטופל ישובץ. התהליך נעשה על ידי תוכנת מחשב (בדומה להטלת מטבע) ולא על ידי הרופא המטפל, כדי למנוע הטיות במחקר.
עוקבה · Cohort
קבוצת משתתפים בניסוי שיש להם מאפיינים רפואיים דומים.
מחקר בהצלבה · Crossover Design
מבנה מחקר מעודד שבו המשתתפים מחליפים ביניהם את סוגי הטיפול במהלך הניסוי. לדוגמה, אם התחלת בקבוצת הביקורת והמחלה מתקדמת, לעיתים קרובות תהיה אפשרות "לעבור קווים" ולקבל את התרופה הניסיונית החדשה.
פלצבו (וקבוצת ביקורת) · Placebo (and Control Group)
קבוצת הביקורת היא הקבוצה שאליה משווים את הטיפול החדש. חשוב לדעת שבאונקולוגיה ובמחלות קשות רבות, קבוצת הביקורת לרוב לא מקבלת "כדור סוכר" (פלצבו), אלא את הטיפול הסטנדרטי והטוב ביותר המקובל כיום.
סמיות כפולה · Double-Blind
מחקר שבו גם המטופל וגם הרופא המטפל לא יודעים איזה טיפול ספציפי המטופל מקבל בזמן הניסוי. מטרת השיטה היא למנוע הטיות בתוצאות המחקר. חשוב לדעת שבמקרה חירום רפואי, תמיד ניתן לחשוף את המידע באופן מיידי כדי להבטיח את בטיחות המטופל.
תווית פתוחה · Open-Label
ניסוי שבו גם הרופא וגם המטופל יודעים בדיוק איזו תרופה המטופל מקבל (בניגוד לניסוי בסמיות כפולה בו המידע מוסתר).
הישרדות ללא התקדמות המחלה · Progression-Free Survival (PFS)
מדד נפוץ מאוד בניסויים קליניים (במיוחד באונקולוגיה). למרות המילה "הישרדות", המדד פשוט בודק כמה זמן הטיפול מצליח "להרדים" את המחלה או לעצור אותה מלהחמיר, גם אם הגידול עצמו לא נעלם לחלוטין.
מצב תפקודי · Performance Status (ECOG)
ציון (0 עד 5) המודד את יכולת המטופל לבצע פעולות יומיומיות. רוב הניסויים דורשים ציון ECOG של 0 או 1, כלומר המטופל פעיל לחלוטין או מוגבל בפעילות מאומצת אך עדיין מסוגל ללכת ולבצע עבודה קלה. זו אחת הסיבות השכיחות ביותר לאי-התאמה לניסויים.
אירועים חריגים (תופעות לוואי) · Adverse Events (AE)
מונח לתיאור כל בעיה רפואית או תופעת לוואי שמתרחשת בזמן הניסוי, גם אם היא לא בהכרח קשורה ישירות לטיפול החדש.
טיפול חמלה · Compassionate Use (Expanded Access)
אפשרות הניתנת לעיתים למטופלים שלא עומדים בקריטריונים הנוקשים של הניסוי הקליני, אבל מצבם מחייב טיפול והם עשויים להפיק תועלת מהתרופה הניסיונית.
ניסוי סל · Basket Trial
ניסוי שבודק תרופה על מטופלים עם סוגי סרטן שונים שחולקים מוטציה גנטית משותפת או סמן ביולוגי משותף. במקום להתמקד באיזה איבר הסרטן נמצא, הוא מתמקד במה שמניע אותו גנטית.
מחקר תולדות מחלה · Natural History Study
מחקר תצפיתי שעוקב אחר התקדמות מחלה לאורך זמן אצל מטופלים, ללא בדיקת טיפול כלשהו. מחקרים אלו חשובים במיוחד במחלות נדירות, שם הרשמה למחקר יכולה להעמיד מטופלים בראש הרשימה לניסויים טיפוליים עתידיים.
מאמר זה נכתב על ידי מי שליווה מקרוב חולה, על בסיס ניסיון אישי, ולא על ידי איש מקצוע רפואי. אין לראות בתוכן זה ייעוץ רפואי. יש להתייעץ עם רופא לפני קבלת החלטות רפואיות.