מונחים מרכזיים בניסויים קליניים
שלבי המחקר (פאזות) · Clinical Trial Phase
שלבי הבדיקה של תרופה: שלב 1 (בטיחות ומינון), שלב 2 (יעילות ראשונית ומינון בחולים), שלב 3 (השוואה לטיפול הסטנדרטי בקבוצות גדולות), ושלב 4 (מעקב ארוך טווח לאחר אישור).
מספר NCT · NCT Number
מספר זיהוי ייחודי המוקצה לכל ניסוי קליני (למשל: NCT01234567). הוא משמש כ"תעודת הזהות" של המחקר במאגרים העולמיים.
מגייס (סטטוס ניסוי) · Recruiting
הסטטוס המציין שניסוי קליני פתוח כרגע ומחפש משתתפים חדשים להצטרפות.
פרוטוקול · Protocol
התוכנית המפורטת שמתארת כיצד הניסוי הקליני יתנהל, כולל מינון הטיפול, לוח זמנים לביקורים, בדיקות ופרוצדורות. כשרופאים אומרים "הפרוטוקול", הם מתכוונים לתוכנית הזו.
חוקר ראשי · Principal Investigator (PI)
הרופא המוביל האחראי על ניהול ופיקוח הניסוי הקליני במרכז רפואי ספציפי.
יוזם המחקר · Sponsor
הגוף (חברת תרופות, בית חולים או ארגון) שיוזם, מנהל ומממן את הניסוי הקליני.
הטיפול הסטנדרטי · Standard of Care
הטיפול המקובל כיום על ידי מומחים רפואיים כטיפול היעיל ביותר למחלה מסוימת.
קריטריוני הכללה · Inclusion Criteria
דרישות ספציפיות (גיל, סוג מחלה, מוטציות גנטיות) שהמטופל חייב לעמוד בהן כדי להיות זכאי להשתתף בניסוי.
קריטריוני החרגה · Exclusion Criteria
גורמים ספציפיים או מצבים רפואיים שמונעים מהמטופל להשתתף בניסוי.
התאמה לניסוי · Eligibility
הסטטוס הכולל הקובע אם המטופל מתאים לפרוטוקול המחקר על סמך קריטריוני ההכללה וההחרגה.
הסכמה מדעת · Informed Consent
התהליך שבו מספקים למטופל את כל המידע הרלוונטי על הניסוי (סיכונים, תועלות, זכויות) לפני שהוא מסכים להשתתף.
שלב הסינון · Screening
תקופת בדיקות (הדמיות, בדיקות דם) המתבצעת לפני הצטרפות רשמית לניסוי כדי לוודא התאמה מלאה לדרישות.
מחקר אקראי · Randomized Trial
מבנה מחקר שבו המשתתפים מחולקים לקבוצות טיפול שונות באופן אקראי, ולא על פי בחירה.
קבוצת ביקורת · Control Group
הקבוצה בניסוי שמקבלת את הטיפול הסטנדרטי או פלצבו, המשמשת כבסיס להשוואה למדידת יעילות התרופה החדשה.
פלצבו (תרופת דמה) · Placebo
חומר ללא השפעה רפואית המשמש להשוואה. בניסויים אונקולוגיים מודרניים, הפלצבו מתווסף כמעט תמיד מעל הטיפול הסטנדרטי ולא ניתן כתחליף לו. כלומר, אף מטופל לא נשאר ללא טיפול.
מחקר סמיות כפולה · Double-Blind Study
ניסוי שבו לא המשתתפים ולא הרופאים יודעים מי מקבל את הטיפול הניסיוני ומי נמצא בקבוצת הביקורת. מבנה זה מפחית הטיות בתוצאות.
מחקר גלוי · Open-Label Study
ניסוי שבו גם המטופלים וגם הרופאים יודעים איזה טיפול ניתן. אין הסתרה. נפוץ בניסויים בשלבים מוקדמים ובמחקרים עם זרוע טיפול אחת.
סמן ביולוגי · Biomarker
מאפיין מדיד בגוף (כמו מוטציה גנטית, רמת חלבון או סמן בדם) המשמש לקביעה אם מטופל מתאים לניסוי ספציפי. לדוגמה, מוטציה ב-EGFR או רמת ביטוי PD-L1 יכולים לקבוע אילו ניסויים רלוונטיים למטופל.
מצב תפקודי · Performance Status (ECOG)
ציון (0 עד 5) המודד את יכולת המטופל לבצע פעולות יומיומיות. רוב הניסויים דורשים ציון ECOG של 0 או 1, כלומר המטופל פעיל לחלוטין או מוגבל בפעילות מאומצת אך עדיין מסוגל ללכת ולבצע עבודה קלה. זו אחת הסיבות השכיחות ביותר לאי-התאמה לניסויים.
תופעת לוואי · Adverse Event (AE)
כל אירוע רפואי לא רצוי במהלך השתתפות בניסוי קליני, בין אם נגרם על ידי הטיפול ובין אם לא. כל תופעות הלוואי מתועדות ומנוטרות באופן צמוד.
טיפול חמלה · Expanded Access / Compassionate Use
מסלול המאפשר למטופלים עם מחלות קשות לקבל גישה לתרופות ניסיוניות מחוץ לניסוי קליני רשמי כשאין אפשרויות טיפוליות אחרות.
ניסוי סל · Basket Trial
ניסוי שבודק תרופה על מטופלים עם סוגי סרטן שונים שחולקים מוטציה גנטית משותפת או סמן ביולוגי משותף. במקום להתמקד באיזה איבר הסרטן נמצא, הוא מתמקד במה שמניע אותו גנטית.
מחקר תולדות מחלה · Natural History Study
מחקר תצפיתי שעוקב אחר התקדמות מחלה לאורך זמן אצל מטופלים, ללא בדיקת טיפול כלשהו. מחקרים אלו חשובים במיוחד במחלות נדירות, שם הרשמה למחקר יכולה להעמיד מטופלים בראש הרשימה לניסויים טיפוליים עתידיים.
מאמר זה נכתב על ידי מי שליווה מקרוב חולה, על בסיס ניסיון אישי, ולא על ידי איש מקצוע רפואי. אין לראות בתוכן זה ייעוץ רפואי. יש להתייעץ עם רופא לפני קבלת החלטות רפואיות.