מהי AML, בשפה פשוטה?

AML (לוקמיה מיאלואידית חריפה) מתחילה במח העצם, כשתאים מיאלואידיים גדלים בלי בקרה. לוקמיה אינה מחלה אחת. AML, ALL, CML ו-CLL הן מחלות שונות, עם טיפולים שונים ורשימות ניסויים שונות. העמוד הזה עוסק ב-AML, הלוקמיה החריפה השכיחה ביותר במבוגרים.

למה אבחנה חדשה ו-AML שחזר או עמיד חשובים לניסויים?

אלה אוכלוסיות נפרדות. ניסויי קו ראשון, ניסויים אחרי חזרה של המחלה, וניסויים למחלה שהפסיקה להגיב נכתבים כמחקרים שונים. רשומה ל-AML באבחנה חדשה אינה שקולה למחקר של חזרה או עמידות לטיפול.

אילו מוטציות מפרידות בין ניסויי AML?

פרוטוקולים נוקבים לעיתים קרובות ב-FLT3 (כולל ITD ו-TKD), IDH1, IDH2 או NPM1. השינויים האלה יכולים לפתוח ניסויי טיפול ממוקד, למשל מעכבי FLT3 כמו midostaurin ו-gilteritinib, או מעכבי IDH כמו ivosidenib ו-enasidenib. כדאי לבקש את התוצאות בשמן. בדיקה באבחנה ושוב בחזרה של המחלה קובעת אילו ניסויים ממוקדים עשויים להתאים.

למה התאמה להשתלה משנה אילו ניסויי AML רלוונטיים?

ניסויי AML רבים מתפצלים לפי מי שמתאים לכימותרפיה אינטנסיבית ולהשתלת תאי גזע (fit) ומי שלא (unfit, לעיתים מבוגרים יותר). התרופות, העומס והסף שונים. כדאי לשאול את ההמטולוג איזה מסלול נשקל.

האם ניסוי קליני מחליף טיפול מאושר ב-AML?

לא. ניסוי הוא אפשרות לשיחה עם ההמטולוג. הוא אינו עדיף אוטומטית על טיפול מאושר. מה שנחשב מקובל תלוי באבחנה המדויקת, במוטציות, במצב המחלה, בהתאמה להשתלה ובמדינה.

ניסויים קליניים ב-AML (לוקמיה מיאלואידית חריפה)

לוקמיה אינה מחלה אחת. ארבעת הסוגים העיקריים — AML (לוקמיה מיאלואידית חריפה), ALL (לוקמיה לימפובלסטית חריפה), CML (לוקמיה מיאלואידית כרונית) ו-CLL (לוקמיה לימפוציטית כרונית) — הן מחלות שונות. יש להן טיפולים שונים ורשימות ניסויים שונות. העמוד הזה עוסק ב-AML, הלוקמיה החריפה השכיחה ביותר במבוגרים.

ניסוי שכתוב בו "לוקמיה" מיועד בדרך כלל לאחד מהסוגים האלה בלבד. מחקרי ALL, CML ו-CLL אינם שקולים למחקרי AML. דוח שכתוב בו רק "לוקמיה" אינו מספיק כדי לשפוט התאמה.

AML מתחילה במח העצם, כשתאים מיאלואידיים גדלים בלי בקרה ודוחקים תאי דם בריאים. לשני אנשים עם AML יכולים להיות שינויים גנטיים שונים, מצב מחלה שונה (אבחנה חדשה מול חזרה או עמידות לטיפול), והתאמה שונה לטיפול אינטנסיבי. הפרטים האלה הם לרוב מה שמכריע אילו טיפולים מקובלים ואילו ניסויים קליניים עשויים להתאים.

בדיקה גנטית מחפשת שינויים כמו FLT3 (כולל ITD ו-TKD), IDH1, IDH2 ו-NPM1. לחלק מהם יש תרופות ממוקדות מאושרות בנסיבות מוגדרות — מעכבי FLT3 כמו midostaurin ו-gilteritinib, ומעכבי כמו () ו- (). בדיקה באבחנה ושוב בחזרה של המחלה קובעת אילו ניסויים ממוקדים עשויים להתאים. כדאי לבקש את תוצאות המוטציות בשמן.

AML באבחנה חדשה ו-AML שחזר או עמיד אינם שקולים

ביומרקרים שמפרידים בפועל בין ניסוי לניסוי

AML עם התאמה להשתלה ו-AML שלא מתאים לטיפול אינטנסיבי אינם אותן רשימות

ניסויי AML שמגייסים

ניסויים שבכותרת או במחלות הרשומות מופיע FLT3

HEC73543 Versus Salvage Chemotherapy in R/R FLT3-ITD AML

ניסויים שבכותרת או במחלות הרשומות מופיע IDH2

Comparing New Treatments for People With Newly Diagnosed Acute Myeloid Leukemia That Has an IDH2 Gene Change (A MyeloMATCH Treatment Trial)

ניסויים שבכותרת או במחלות הרשומות מופיעה AML באבחנה חדשה

Leukemia Adapted Protocol

Revumenib in Combination With 7+3 + Midostaurin in AML

Efficacy of Integrated Induction-Consolidation Chemotherapy and Transplantation for Adult Acute Myeloid Leukemia: Multicenter Study

Chidamide, Venetoclax, and Azacitidine for Newly Diagnosed Acute Myeloid Leukemia

ניסויים שבכותרת או במחלות הרשומות מופיעה AML שחזרה או עמידה לטיפול

Edetate Calcium Disodium or Succimer in Treating Patients With Acute Myeloid Leukemia or Myelodysplastic Syndrome Undergoing Chemotherapy

Safety and Efficacy of RVU120 Combined With Venetoclax for Treatment of Relapsed/Refractory AML

A Phase Ia/Ib Open-label, Multiple Dose, Study to Determine the Recommended Dose, Evaluate PKs, PDs, Safety, and Activity of Venetoclax in Combination With Oral Decitabine/Cedazuridine (ASTX727) in Pediatric Patients With Relapsed/Refractory Acute Myeloid Leukemia (AML)

MiRisten for the Treatment of Relapsed or Refractory Acute Myeloid Leukemia

Clinical Trial of CD123-targeted CAR-NK Therapy for Relapse/Refractory AML or BPDCN

Ex Vivo Drug Sensitivity Testing and Multi-Omics Profiling

Assessing PI3K Gamma Inhibition With Azacitidine, Venetoclax and Eganelisib in Patients With Acute Myeloid Leukemia

Niclosamide in Pediatric Patients With Relapsed and Refractory AML

CD33KO-HSPC Infusion Followed by CART-33 Infusion(s) for Refractory/Relapsed AML

Anti-CD33-CLL1 CAR-T Cells (ICG415) for the Treatment of Relapsed/Refractory Acute Myeloid Leukemia

Cladribine, Idarubicin, Cytarabine, and Quizartinib in Treating Patients With Newly Diagnosed, Relapsed, or Refractory Acute Myeloid Leukemia or High-Risk Myelodysplastic Syndrome

Tagraxofusp and Low-Intensity Chemotherapy for CD123-Positive Relapsed or Refractory AML

Safety and Efficacy of GYA01 (CART84) in Relapsed/Refractory (R/R) Acute Myeloid Leukemia (AML) and Acute Lymphoblastic T Leukemia Patients (T-ALL).

Correlation of Venetoclax Plasma Concentrations With Toxicity of Hypometilating Agents and Venetoclax Combination for Acute Myeloid Leukemia Patients in Remission.

שאלות להמטולוג

מקורות

המשך קריאה

מחפשים ניסוי קליני?